诺华Xolair茁乐,奥马珠单抗新适

诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准抗炎药Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：omalizumab，奥马珠单抗），作为鼻内皮质类固醇（INC）的附加（add-on）疗法，用于治疗采用INC不能充分控制病情的严重慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者（≥18岁）。CRSwNP是一种慢性疾病，常与其他呼吸系统疾病同时发生，并引起一系列影响患者生活的症状，包括嗅觉丧失和鼻塞。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在未来2个月内做出最终审查决定。如果获批，Xolair将成为第一种专门靶向和阻断免疫球蛋白E（IgE）治疗鼻息肉的疗法，可帮助缩小鼻息肉的大小（采用鼻息肉评分[NPS]定义）和改善疾病症状。目前，Xolair治疗CRSwNP的新适应症申请也正在多个国家进行审查，包括美国和瑞士。

医院耳鼻喉科上气道研究实验室PhilippeGevaert教授表示：“CRSwNP患者持续出现鼻塞、面部疼痛、嗅觉和味觉丧失、呼吸困难和睡眠问题等症状，这些症状会严重损害他们的生活质量。不幸的是，尽管接受标准护理并进行多次鼻窦手术，许多患者仍然会出现症状。Xolair可靶向阻断IgE，这是炎症通路中的一个关键驱动因子；如果获得批准，该药将为INC无法充分控制病情的患者提供一种已被证明能显著改善症状和生活质量的治疗选择。”

CHMP的积极审查意见，基于2项III期临床研究（POLYP1，POLYP2）的结果。这2项研究是随机、多中心、双盲、安慰剂对照、重复III期研究，评估了Xolair在对标准护理疗法（鼻内皮质类固醇，INC）反应不足的CRSwNP成人患者中的疗效和安全性。POLYP1研究入组了例患者，POLYP2研究入组了例患者，包括有或没有手术史的患者。研究中，这些患者接受每2-4周一次皮下注射Xolair或安慰剂，同时接受INC（莫米松鼻喷雾剂）作为背景疗法，2项研究的共同主要终点均为治疗24周内鼻息肉评分（NPS）相对于基线的变化以及平均每日鼻充血评分（NCS）相对基线的变化。

这2项研究的结果已于年6月发表于《变态反应与临床免疫学杂志》(JACI)。数据显示，2项研究均达到了共同主要终点：与安慰剂组相比，Xolair治疗组患者在治疗第24周平均NPS（POLYP1：-1.08，p0.；POLYP2：-0.90，p=0.）和每日NCS（POLYP1：-0.89，p=0.；POLYP2：-0.70，p=0.）方面取得了统计学意义的显著改善。2项研究中，Xolair治疗组患者与安慰剂组患者相比早在第一次评估（第4周）时NPS和NCS就表现出显著改善。

此外，2项研究也达到了关键次要终点：与安慰剂组相比，Xolair治疗组患者在鼻腔鼻窦结局测试-22量表（SNOT-22）评估的健康相关生活质量、宾夕法尼亚大学嗅觉识别试验（UPSIT）、鼻部症状总分（TNSS）、嗅觉方面表现出改善，在鼻后滴漏（后鼻漏）和流鼻涕（前鼻漏）也表现出改善。2项研究中，Xolair的耐受性良好，其安全性与先前的研究一致。

诺华制药呼吸开发部门负责人LindaArmstrong医学博士表示：“诺华公司的使命是通过开发创新的治疗方案来重新想象和提高呼吸系统疾病患者的护理水平，减轻疾病症状并提高患者生活质量。CHMP的这一积极意见建立在Xolair的既定疗效和安全性基础之上，该药已有超过万患者年的接触史，并且有潜力成为欧盟治疗CRSwNP患者的一个额外治疗选择。”

鼻息肉（图片来源：myhealthandwellnessinfo.